Gaucher-kór hamarosan egy új gyógyszer

Gaucher-kór: hamarosan egy új gyógyszer

Míg a Telethonra valamivel több mint egy hét múlva kerül sor, 2014. december 5-én és 6-án, a Genzyme laboratórium, a Sanofi leányvállalata éppen most kapott kedvező véleményt a Cerdelga, a Gaucher-kór elleni gyógyszerről.

A Gaucher-kór a genetikai betegség amely világszerte körülbelül 10 000 embert érint. Enzimhiány jellemzi, ami lipidekkel telített sejtek felhalmozódásához vezet a lépben, a májban és a csontvelőben. Ez a felhalmozódás a következőket okozhatja:

a lép és a máj méretének növekedése,
anémia,
vérzés,
vérömlenyek,
csont rendellenességek.

Néhány hónapon belül új orális kezelés

A Genzyme laboratórium által kifejlesztett Cerdelga volt 400 betegen tesztelték 29 különböző országból.

Az Európai Gyógyszerügynökség nemrégiben adott ki kedvező véleményt, és az Európai Bizottságnak engedélyt kell adnia a következő hónapokban történő piacra dobásra.

A Cerdelga egy kapszula formájú orális kezelés, amelynek mellékhatásai a következők lehetnek:

fáradtság,
fejfájás,
hányinger,
hasmenés.

Ez azonban lehetővé teszi csökkenti a lipidek felhalmozódását a sejtekben és a szövetekben, ami javítja a betegek életminőségét.